La politique en faveur des maladies rares en Europe : la politique européenne

La politique européenne en faveur des maladies rares très largement impulsée par la France

La politique menée par la France dans le domaine des maladies rares, ne peut se concevoir sans son intégration à la politique européenne. Reconnue comme leader au plan européen sur ce thème, la France avait au moment où elle a initié son plan déjà lancé plusieurs initiatives :

• Sous sa présidence en 1999, la France est à l’origine de l’adoption du « Règlement européen sur les médicaments orphelins » favorisant le développement des innovations thérapeutiques dans ce domaine.
• Depuis 1999, les maladies rares ont été reconnues comme une priorité des trois programmes d’action communautaire en santé publique, l’actuel programme étant le programme communautaire de santé 2008-2013, ainsi que des programmes cadres de recherche successifs (7ème programme cadre 2007-2013, actuellement en vigueur).

La politique européenne en faveur des médicaments orphelins, mise en place du règlement européen relatif aux médicaments orphelins

La Mission ministérielle française des médicaments orphelins créée en 1995 par Simone VEIL, alors ministre des affaires sociales, a contribué par ses initiatives et ses réflexions à impulser cette dynamique européenne en faveur des maladies rares et de leurs traitements.

La mise en place d’un nouveau système d’autorisation de mise sur le marché unique européen à partir du 1er janvier 1995 a été la première étape témoignant d’une amorce de politique commune pour l’Europe.

A l’initiative de la France, un règlement sur les médicaments orphelins a été adopté par le Parlement européen et le Conseil des ministres, le 16 décembre 1999 (CE N° 141/2000) avec la création de l’Agence européenne des médicaments (EMEA, European Medicines Agency) dont le comité des médicaments orphelins (COMP, Committee for Orphan Medicinal Products) est en charge de la « désignation » des médicaments orphelins. Ce règlement vise à inciter l’industrie pharmaceutique et biotechnologique à développer et à commercialiser des médicaments orphelins :

• en permettant à l’industrie, en cas de succès, de rentabiliser aussi correctement que possible son investissement ;
• en aidant l’industrie, sous conditions strictes, pour l’obtention d’aides ou incitations, étant entendu qu’il convient de veiller scrupuleusement à ce que les exigences de sécurité, de qualité et d’efficacité soient satisfaites. Ce règlement est opérationnel depuis le 27 avril 2000.
• le critère de « désignation » du médicament orphelin est accordé par un comité des médicaments orphelins (COMP) qui siège à l’Agence européenne des Médicaments (EMEA, European Medicines Agency).
• les avantages donnés au statut de médicament orphelin :
  • enregistrement communautaire,
  • éligibilité aux aides et incitations prévues au niveau communautaire et national,
  • diminution voire suppression des droits d’enregistrement,
  • collaboration technique au cours du développement et de l’enregistrement,
  • en cas de succès, droit exclusif d’exploitation du produit pour cette indication pendant 10 ans.
    
    

Le programme européen dans le domaine de la santé publique

En 1995, le Conseil de l’Union européenne a adopté une résolution faisant des maladies rares une priorité de santé publique pour l’Europe. Un programme sur 4 ans (1999-2002) a été mis en place fixant 8 objectifs de santé prioritaires, parmi lesquels les maladies rares. Parmi les 23 projets subventionnés dans le cadre de ce programme "Maladies rares", des initiatives ont reçu à plusieurs reprises des financements communautaires, comme la base de données Orphanet ou le réseau Eurocat. Ce programme s’est achevé fin 2002.

Le 23 septembre 2002, le Parlement européen et le Conseil de l’Union européenne ont adopté une décision concernant le nouveau programme d’action communautaire (2003-2008) dans le domaine de la santé publique. Le 23 octobre 2007, a été adopté le second programme d’action communautaire dans le domaine de la santé (2008-2013). Les maladies rares constituent l’une des priorités de ce programme, avec comme axes prioritaires pour les maladies rares :

• L’échange d’informations au moyen d’un réseau européen d’information sur les maladies rares (nom de la maladie, prévalence, description des symptômes principaux, causes, traitement et mesures de prévention, consultations spécialisées et recherche en cours), accessibles largement notamment par Internet.
• L’élaboration de stratégies et de mécanismes concernant l’échange et la coordination d’informations entre les personnes affectées par une maladie rare ou les bénévoles et les professionnels concernés afin d’encourager la continuité des travaux et la coopération transnationale.
  
  

Le programme européen dans le domaine de la recherche

Dans le 5ème programme cadre de recherche (1998-2002), il existait un soutien spécifique à la recherche sur les maladies rares. Ce soutien a été reconduit dans le 6ème, puis le 7ème programme cadre de recherche et de développement technologique 2007-2013. Ce programme se consacre notamment à la recherche génomique (connaissance du génome et de son fonctionnement), protéomique (connaissance des mécanismes de synthèse des protéines à l’intérieur des cellules), biotechnologique (applications industrielles développées à partir de la biologie cellulaire) de la santé.

Ce programme se propose de mieux comprendre les mécanismes biologiques et pathologiques, notamment par l’étude de certaines maladies rares (maladies immunitaires, musculaires, maladies de la rétine, maladies chromosomiques). Des travaux concernant les maladies neurodégénératives et les mécanismes de la dégénérescence neuronale, des recherches sur certains groupes de maladies rares (maladies rares de la peau, erreur innée du métabolisme, maladies auto-immunes rares) sont inscrits au programme de recherche ainsi que des projets autour des thérapeutiques innovantes, notamment la thérapie génique.

Réaffirmation du rôle moteur de la France

Une nouvelle impulsion de la politique européenne dans le cadre de la mise en œuvre du Plan national maladies rares 2005-2008 et de la Présidence française de l’Union Européenne (PFUE) au cours du second semestre 2008 :

Ce rôle moteur de la France s’est accéléré pendant la période du plan français avec la préparation du projet de communication et de recommandation sur les maladies rares par la commission européenne en 2007 et 2008, et au travers des différents évènements qu’elle a pu organiser dans le cadre de sa présidence de l’Union Européenne de Juillet à Décembre 2008.

Depuis 2004, un groupe de travail sur les réseaux européens de référence (RER), présidé par la France, dans le cadre du « Groupe à haut niveau de la Commission sur les services de santé et les soins médicaux » a développé le concept de RER dans le domaine des maladies rares avec la contribution du groupe d’experts de la « Task Force sur les maladies rares » de la Direction générale de la santé et de la protection des consommateurs de la Commission européenne (DG SANCO). L’objectif de ces réseaux est de « privilégier la mobilité de l’expertise, quelle que soit la forme de cette mobilité, c’est-à-dire qu’elle soit physique ou virtuelle, plutôt que celle des patients, qui ne doivent se déplacer que lorsque cela est indispensable.

• Depuis 2006, une dizaine de projets pilotes de « RER » sont financés par les programmes santé des DG SANCO et Recherche.
• L’article 13 du « projet de Directive relative aux droits des patients en matière de soins de santé transfrontaliers » adopté le 2 juillet 2008 par la Commission et actuellement en cours de discussion au Conseil de l’UE a pour but de fournir une base juridique à ces réseaux.
• Cette thématique des « RER » a été reprise par le symposium labellisé PFUE du 10 octobre 2008 organisé par l’Alliance Maladies Rares : « L’Europe et les maladies rares : un espoir à la mesure des attentes des patients et des familles » avec l’active participation du ministère, ainsi que lors de la conférence ministérielle de la PFUE des 13 et 14 octobre 2008 : « L’Europe de la santé au service des patients », afin de montrer la valeur ajoutée de la nécessaire coopération européenne dans ce domaine, et ce tant pour les patients que pour les professionnels de santé
• Le collège des commissaires a adopté le 11 novembre 2008 une communication intitulée : « Les maladies rares : un défi pour l’Europe » pour améliorer la reconnaissance et la prise en charge des maladies rares en Europe, ainsi qu’une « proposition de recommandation du Conseil relative à une action européenne dans le domaine des maladies rares ». Cette proposition a été soumise à la discussion au niveau du « groupe santé publique du Conseil », les 27 novembre et 4 décembre 2008, sous PFUE et adoptée le 5 juin 2009.
• Cette communication vise notamment à inciter les Etats à travailler sur le développement d’une classification dédiée aux maladies rares (en effet et à ce jour, seules 250 sur plus de 7000 maladies rares bénéficient d’un code d’identification dans la « classification internationale des maladies (CIM 10) » de l’OMS, en cours de révision). Au niveau communautaire, ce travail d’identification et de révision a été confié à la « task force sur les maladies rares » de la DG SANCO, avec « ORPHANET » comme base de données et l’appui de l’unité INSERM comme coordinateur de ces importants travaux.
• La recommandation du Conseil relative à « une action européenne dans le domaine des maladies rares » insiste principalement sur le développement des stratégies et des plans nationaux dans les Etats membres. Cette problématique a été présentée pour la première fois le 18 novembre lors de la conférence PFUE « Stratégies et Plans nationaux pour les maladies rares : état des lieux et partage d’expériences : vers des recommandations communes », dans le cadre du projet « EUROPLAN » de la DG SANCO, auquel participent 19 Etats membres, ayant pour objet d’étudier et de formuler des recommandations relatives aux conditions de la mise en place de stratégies et/ou de plans d’action nationaux sur les maladies rares au sein de l’ensemble des Etats membres.
  Au niveau mondial, peu de pays disposent à ce jour, comme la France, d’un plan national « maladies rares » opérationnel et dûment mis en œuvre. La Bulgarie a tout récemment adopté le sien, et d’autres devraient suivre.
  
  

Evènements organisés par la France dans le cadre de sa présidence de l’Union Européenne

5 « évènements » marquants sur les maladies rares ont été organisés dans le cadre de la PFUE sur les maladies rares :

• le symposium « L’Europe et les maladies rares : un espoir à la mesure des attentes des patients et des familles », organisé par l’Alliance Maladies Rares, le 10 octobre
• la conférence ministérielle « L’Europe de la santé au service des patients », les 13-14 octobre
• le 9ème colloque d’EPPOSI sur le développement thérapeutique pour les maladies rares, les 16-17 octobre
• la conférence « Les stratégies et plans d’action nationaux pour les maladies rares en Europe », le 18 novembre
• la 22ème édition européenne du Téléthon sur les maladies rares, les 5-6 décembre.
  
  

Les objectifs généraux à atteindre en matière de coopération européenne sur les maladies rares sont les suivants

• améliorer la reconnaissance et la visibilité des maladies rares,
• soutenir les politiques dans les Etats membres (recherche, codification des maladies, accès à des soins de qualité,…)
• développer au niveau communautaire, la coopération et la coordination entre les Etats membres (expertise, partage d’informations,…).