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Prise en charge de l’innovation par la DGOS : de la recherche clinique à la diffusion aux patients

23 mai 2013
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L’innovation médicale, qu’elle soit technique (acte, dispositif médical, médicament) ou organisationnelle, est une composante incontournable de la qualité des soins et de la performance de l’offre de soins.

Grâce aux différents outils dont elle dispose, la DGOS prend en charge l’innovation médicale :
- en assurant le financement adapté de la validation des innovations médicales ;
- en facilitant leur évaluation ;
- en permettant leur diffusion optimale (précoce et/ou encadrée) aux patients ;
- tout en coordonnant son action avec celles des autres partenaires institutionnels.

 

PSTIC L.165 L.1151 Médicaments
sous ATU
Actes
hors nomenclature
En détail

Synthèse
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Synthèse
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L’innovation médicale : une opportunité pour les patients et l’offre de soins

L’innovation médicale est aujourd’hui un facteur majeur d’amélioration de la santé des Français. En effet, l’innovation médicale peut permettre de guérir ou de limiter l’impact de certaines pathologies, conduisant à une réduction la mortalité et la morbidité avec pour corollaire une augmentation de l’espérance de vie et de la qualité de vie des patients. De plus, malgré un coût souvent important, l’innovation médicale, lorsqu’elle est correctement utilisée, peut également être efficiente, améliorer la qualité des soins et ainsi permettre de rendre plus performante l’offre de soins.

Mais une opportunité à contrôler

A l’inverse, l’innovation médicale, peut être délétère pour le patient et pour l’offre de soins lorsqu’elle est diffusée de manière sauvage, sans validation ni évaluation préalable.

Il est donc essentiel de pouvoir mettre à la disposition des patients des innovations médicales sûres, efficaces, utiles et efficientes. Une validation de l’innovation grâce à des études robustes associée à une évaluation scientifique rigoureuse et indépendante permet d’identifier de telles innovations. Ces dernières peuvent alors être prises en charge par la collectivité, garantissant ainsi une diffusion à large échelle des innovations médicales.

Parallèlement, des modalités de diffusion encadrée peuvent être également utilisées, afin de garantir un accès précoce à l’innovation médicale pour les patients, tout en contrôlant les risques associés à l’innovation comme les problèmes de sécurité à long terme, les risques de mésusage ou de dépenses injustifiées.

De la recherche clinique à la prise en charge optimale par la collectivité : les différents outils séquentiels de la DGOS au service de l’innovation

L’accompagnement de l’innovation médicale par la DGOS débute dès l’étape de la recherche clinique, en aval de la recherche fondamentale (cette dernière n’étant pas prise en charge par le Ministère chargé de la santé), et se poursuit tout au long du processus de validation jusqu’à la prise en charge par la collectivité et l’accès au patient.

Validation de l’innovation médicale

Lorsqu’une innovation médicale émerge de la recherche fondamentale, elle doit préalablement être validée grâce à la recherche clinique avant de pouvoir prétendre à être prise en charge par la collectivité.

1- Faisabilité clinique : suggestion d’un bénéfice potentiel de l’innovation médicale

Dans un premier temps, des études cliniques non comparatives impliquant un faible nombre de patients sont réalisées afin de vérifier la faisabilité de l’innovation. Ces études permettent de colliger les premières informations sur le bénéfice clinique et sur le risque de l’innovation médicale, permettant de suggérer un bénéfice potentiel de l’innovation. Pour le médicament, ces études correspondent aux études dites de phases I/II.

Grâce au Programme Hospitalier de Recherche Clinique (PHRC), la DGOS peut financer de telles études de faisabilité en contexte français (voir PHRC pour plus de détails). Précisons que ce type d’études ne représente qu’une partie du champ du PHRC.

2 - Démonstration de la sécurité et de l’efficacité clinique de l’innovation médicale

Dans un deuxième temps, la sécurité et le bénéfice clinique de l’innovation médicale doivent être démontrés afin d’établir la balance risque/bénéfice. Méthodologiquement, seules des études cliniques comparatives idéalement randomisées permettent d’atteindre cet objectif sans ambigüité. Pour le médicament, ces études correspondent aux études dites de phase III.

Grâce au Programme Hospitalier de Recherche Clinique (PHRC), la DGOS peut également financer de telles études comparatives en contexte français (voir PHRC pour plus de détails). Précisons que ce type d’études ne représente qu’une partie du champ du PHRC.

3 - Démonstration de l’utilité clinique de l’innovation

A ce stade de la validation, l’innovation a été démontrée comme étant efficace et sûre. Toutefois, elle peut ne présenter aucune utilité pour le patient. Il est donc alors nécessaire de démontrer l’utilité clinique de l’innovation, c’est-à-dire sa place dans la stratégie diagnostique ou thérapeutique et l’impact sur la prise en charge du patient.

La place dans la stratégie diagnostique ou thérapeutique est établie grâce à des études cliniques comparant l’innovation à l’ensemble des alternatives diagnostiques ou thérapeutiques recommandées en contexte français. Ces études permettent alors de classer l’innovation par rapports aux alternatives et de vérifier si l’innovation apporte ou non un bénéfice par rapport à ces dernières.

Parallèlement, l’impact sur la prise en charge du patient est également évalué de manière comparative. En effet, il est également important de savoir si le recours à l’innovation va modifier la prise en charge du patient (par exemple, le traitement chronique du patient sera-t-il modifié en aval du recours à l’innovation ? Le recours à des examens complémentaires sera-t-il également modifié ? Les conditions d’hospitalisation sont-elles impactées, etc.). Cette démonstration doit donc être également réalisée grâce à des études comparatives.

Cette étape de validation de l’utilité clinique peut être financée par la DGOS grâce au Programme de Soutien aux Technologies Innovantes (PSTIC).

Contrairement au PHRC, le PSTIC est entièrement dédié à la validation de l’utilité des innovations médicales que ce soient des actes ou des dispositifs médicaux (voir PSTIC). Il s’agit donc du programme phare de la DGOS concernant l’innovation. Les études comparatives réalisées dans le cadre du PSTIC comportent systématiquement deux volets validant l’utilité clinique d’une part, et l’utilité médico-économique d’autre part. De plus, les études du PSTIC sont systématiquement multicentriques (entre 5 et 10 centres impliqués).

4 - Démonstration de l’utilité médico-économique de l’innovation

Les dépenses de santé étant d’un poids important en France (12,1 % du PIB en 2010 d’après l’INSEE), il est désormais essentiel de permettre la diffusion d’innovations non seulement sûres, efficaces et utiles mais également efficientes. Comme précédemment évoqué, les innovations médicales peuvent être coûteuses (soit individuellement, soit du fait de leur volume d’utilisation) et peuvent donc très facilement générer des dépenses inutiles. Il est donc nécessaire de caractériser le niveau d’efficience de l’innovation médicale ainsi que son impact budgétaire, notamment au niveau des établissements de santé, avant d’envisager sa diffusion.

Cette étape de validation de l’utilité médico-économique peut également être financée par la DGOS grâce au Programme de Soutien aux Technologies Innovantes (PSTIC). En effet, en complément de l’étude clinique comparative précédemment évoquée, les études du PSTIC incluent la réalisation d’une étude médico-économique d’une part (coût-efficacité ou coût-utilité), et d’une étude d’impact budgétaire d’autre part.

Evaluation de l’innovation médicale

En France, l’évaluation des technologies médicales (incluant les innovations) est de la compétence de la Haute Autorité de Santé (HAS). Néanmoins, afin de faciliter une évaluation par la HAS la plus robuste et la plus rapide possible, la DGOS a ajusté le format des études du PSTIC afin que ces dernières permettent à la HAS de définir un service attendu avec le moins d’ambigüité possible et incluant des données en contexte français.

Par ailleurs, afin de pouvoir éclairer directement la HAS sur les études issues du PSTIC, la DGOS est représentée au sein de la Commission Nationale d’Evaluation des Dispositifs Médicaux et des Technologies de Santé (CNEDIMTS).

Enfin, afin d’éviter toutes interférences pouvant survenir entre évaluations HAS d’une part et études du PSTIC et du PHRC d’autre part, la DGOS, en accord avec la HAS, considère désormais que :

- Toute innovation non évaluée faisant l’objet d’un PSTIC ou d’un PHRC visant à évaluer la balance risque/bénéfice ne peut faire l’objet d’une évaluation par la HAS ;
- A contrario, toute innovation d’ores et déjà évaluée ou en cours d’évaluation par la HAS ne peut faire l’objet d’un PSTIC ou d’un PHRC visant à évaluer la balance risque/bénéfice, sauf si l’étude PSTIC ou PHRC concerne une nouvelle indication non évaluée par la HAS.

Diffusion encadrée de l‘innovation médicale

En complément du dispositif de validation précédemment décrit, des modalités de diffusion encadrée peuvent être utilisées, afin de garantir un accès précoce à l’innovation médicale pour les patients, tout en contrôlant les risques associés à l’innovation comme les problèmes de sécurité à long terme, les risques de mésusage ou de dépenses injustifiées.

Il existe à ce jour deux familles de modalité de diffusion encadrée de l’innovation médicale :

1. Les modalités de diffusion encadrée dont l’initiation fait suite à une évaluation par la HAS, incluant le forfait innovation (application de l’article L.165-1-1 du Code de la Sécurité Sociale) l’application de l’article L.1151-1 du Code de la Santé Publique et les études post-inscription ;

2. Les modalités de diffusion encadrée dont l’initiation est antérieure à une évaluation HAS, incluant les autorisations temporaires d’utilisation (ATU) pour les médicaments et les actes hors nomenclatures de biologie, anatomocytopathologie et odontologie.

 

1 - Modalités de diffusion encadrée dont l’initiation fait suite à une évaluation par la HAS

Au sein de son avis consultatif quant à la prise en charge d’une technologie de santé par la collectivité, la HAS peut proposer aux décideurs d’aval 4 options de prise en charge (cf. schéma). Ainsi, en complément des propositions « OUI » et « NON » quant à une prise en charge de l’innovation par la collectivité, le système français dispose de deux options de proposition conditionnelle : schématiquement le « NON MAIS » et le « OUI MAIS ».

Option « NON MAIS » : le Forfait innovation (Article L.165-1-1 du CSS)

Le forfait innovation concerne les produits, prestations (Dispositifs Médicaux) et/ou actes INNOVANTS pour lesquels la Haute Autorité de Santé (HAS) a considéré que les données n’étaient pas suffisantes pour proposer une prise en charge par la collectivité. Le service attendu est donc insuffisant. Toutefois, les données disponibles démontrent un intérêt potentiel de la technologie innovante. Des études cliniques ont donc systématiquement été réalisées au préalable.

Le forfait Innovation consiste en une prise en charge dérogatoire et temporaire d’une technique innovante car conditionnée à la réalisation d’une étude visant à fournir des données manquantes. Le forfait innovation combine donc une approche de validation de la technique à une approche de diffusion très contrôlée (centres, patients, temporalité).

Par ailleurs, sauf exception, toute technique ayant fait l’objet d’un projet STIC préalablement à l’évaluation HAS ne pourra bénéficier du forfait innovation, afin d’éviter la réalisation d’une étude redondante. De plus, le forfait innovation n’a pas non plus vocation à encadrer uniquement l’utilisation et/ou les pratiques d’une technique (dans ce cas, recours à l’article L.1151-1 du CSP).

Les études réalisées dans le cadre du forfait innovation doivent permettre de répondre aux incertitudes soulevées par l’évaluation par la HAS. Il s’agit donc d’études comparatives cliniques et éventuellement médico-économiques en fonction de la question posée.

Par ailleurs, l’étude du forfait innovation n’a pas vocation à être réalisée sur du long terme, afin d’éviter des résistances de la part de professionnels de santé ou de patients en cas de résultats négatifs et d’absence de prise charge par la collectivité suite à ces résultats. A titre indicatif, la durée optimale d’une étude réalisée dans le cadre du forfait innovation est de 2 ans.

Cette prise en charge dérogatoire est une décision des Ministres chargés de la santé et de la Sécurité Sociale via la publication d’un arrêté spécifique de chaque technique de santé concernée.

Le déroulement du forfait innovation implique plusieurs phases :

Le financement (sur crédits ODMCO) couvrira les phases I, II et III c’est-à-dire durant l’intégralité de la durée de l’étude d’une part, mais également après la finalisation de l’étude, d’autre part, et ce jusqu’à la décision concernant la demande d’inscription (incluant la réévaluation par la HAS). Ainsi, en cas de décision positive de financement par la collectivité, il n’y aura pas de rupture de prise en charge pour les patients entre la finalisation de l’étude clinique et la décision de prise en charge.

 

Technologies sélectionnées en 2011

En décembre 2011, 3 technologies ont été présélectionnées par le Ministère chargé de la santé :

  • le système de mesure en continu du glucose interstitiel associé à une pompe à insuline (dispositif médical PARADIGM VEO) ;
  • les microsphères contenant de l’Yttrium 90 pour radiothérapie sélective interne (dispositif médical SIR SPHERES) ;
  • le traitement par ultrasons focalisés de haute intensité (HIFU) par voie rectale du cancer localisé de la prostate (acte thérapeutique).

A ce jour, les protocoles sont en cours d’analyse pour ces 3 technologies de santé.

 

Options « OUI MAIS »

Lorsque le niveau de service attendu est considéré comme suffisant par la HAS, mais qu’il subsiste des incertitudes quant à l’efficacité ou à la sécurité à long terme, à l’efficience, au respect des indications, sur un risque de mésusage ou de dépenses injustifiées, la HAS peut recommander :

  • la diffusion encadrée de l’innovation, conformément à l’application de l’article L.1151-1 du CSP ;
  • et/ou la réalisation d’études post-inscription relative à l’innovation

 

L’article L.1151-1 du Code de la Santé Publique

L’application de l’article L.1151-1 du code de la santé publique (CSP) concerne donc les dispositifs médicaux et/ou les actes pour lesquels la Haute Autorité de Santé (HAS) a considéré les données disponibles suggèrent la présence de risques si une diffusion non contrôlée de la technique innovante était décidée. Ces risques peuvent être deux ordres :

  • impacter la santé publique, par exemple en présence d’un fort potentiel de mésusage (par le professionnel de santé ou le patient) ou lorsque la diffusion de la technique innovante implique des grandes adaptations organisationnelles du système de soins ;
  • générer des dépenses injustifiées, par exemple lorsque l’efficience de techniques innovantes particulièrement coûteuses n’est pas encore démontrée.

Contrairement au Forfait innovation ou aux études post-inscription, l’application de l’article L.1151-1 du CSP n’implique pas la réalisation d’études spécifiques mais l’application de modalités de suivi.Par ailleurs, si une étude spécifique s’avère nécessaire, une étude post-inscription peut être conjointement réalisée à l’application de l’article L.1151-1.

L’encadrement de la pratique d’un acte ou de l’utilisation d’un dispositif médical peut utiliser plusieurs leviers d’action.

1. La restriction de pratique/utilisation à certains professionnels de santé, ayant été préalablement formés à la technique ou qualifiés lors de leurs formation initiale ou continue ;
2. La restriction de pratique/utilisation à certaines conditions techniques (conditions techniques de fonctionnement par exemple) ou règles de bonne pratique ;
3. La restriction de pratique/utilisation à certains établissements de santé, répondant à des critères préalablement définis.

Ces leviers ne sont pas exclusifs les uns des autres et peuvent être combinés si nécessaire.

Par ailleurs, les critères d’éligibilité des établissements de santé sont définis au niveau national par la DGOS. La liste des établissements éligibles est alors ensuite déterminée :

  • Soit au niveau national par la DGOS ;
  • Soit au niveau régional par les Agences Régionales de Santé (ARS) en application des critères définis par la DGOS.

La restriction de pratique/utilisation de techniques innovantes à certains établissements de santé, est toujours limitée dans le temps. La durée d’application est donc systématiquement précisée dans l’arrêté.

 

Etudes post-inscription

Ces études sont réalisées par l’industriel à la demande de la HAS, et sont régies par la convention entre l’industriel et le CEPS. Pour plus d’information, consulter le guide HAS sur les études post-inscription et/ou l’accord cadre entre CEPS et syndicats du dispositif médical.

 

2- Les modalités de diffusion encadrée dont l’initiation est antérieure à une évaluation HAS

Dans ce cas de figure, qui concerne les médicaments innovants sous ATU et les actes hors nomenclatures de biologie, anatomocytopathologie et odontologie, l’objectif est avant tout de garantir un accès précoce à l’innovation pour les patients, la validation étant réalisée en parallèle grâce à d’autres dispositifs.

 

Médicaments sous ATU ou ayant bénéficié d’une ATU et en attente de leur agrément.

Si la décision d’accorder ou non une ATU à un médicament innovant est de la compétence de l’Afssaps (future ANSM), le financement des molécules susmentionnées, sur crédits MERRI, est de la compétence de la DGOS lorsque ces dernières sont administrées à des patients hospitalisés.

La DGOS finance donc sur crédits MERRI :

  • Les médicaments sous ATU, de la date d’octroi à la date de fin de l’ATU ;
  • Les médicaments ayant bénéficié d’une ATU, titulaire d’une AMM et en attente de leurs agrément, de la date d’octroi de l’AMM jusqu’à la date de publication de l’agrément et sur une durée de 7 mois maximum.

Ce financement vise à compenser le coût d’achat de ces médicaments pour les établissements, sachant qu’à ce jour, le prix d’achat de ces médicaments est librement fixé par les fabriquants, puisque nous sommes en amont de la fixation du prix par le CEPS.

Ce mode de financement permet aux établissements de santé de pouvoir administrer ces médicaments innovants à l’ensemble des patients concernés sans interruption de prise en charge, et ainsi de favoriser la diffusion précoce de ces innovations médicales. Rappelons que dans ce contexte, les études de validation sont réalisés par les industriels afin de pouvoir les évaluations de l’ANSM/EMA d’une part (caractérisation du rapport risque/bénéfice) et de la Commission de la Transparence d’autre part (caractérisation de service médical rendu).

Depuis 2012, afin de permettre une juste délégation des crédits MERRI aux établissements ayant administrés les médicaments susmentionnés, la DGOS a mis en place un système centralisé de codage (via les codes UCD) et de déclaration des consommations de ces médicaments (via le logiciel FICHCOMP).

 

Actes hors nomenclatures

Comme précédemment, grâce à des crédits MERRI spécifique, la DGOS finance l’accès précoce à ces actes innovants hors nomenclature (biologie, anatomopathologie et certains actes d’odotonlogie), en cours de validation. En effet, ces actes sont à un niveau de maturation en aval de la recherche fondamentale, mais dont l’efficacité clinique et l’utilité clinique et médico-économique sont encore en cours de démonstration. Rappelons que les études de validation correspondantes peuvent être réalisées en parallèle dans le cadre du PHRC et du PSTIC. Ces innovations ne sont donc pas encore éligibles à une évaluation par la HAS et à une inscription sur les nomenclatures d’actes (CCAM ou NABM). L’objectif prioritaire de cette mesure est donc bien de garantir un accès précoce à ces innovations pour les patients.

Dans certains cas, (plateformes hospitalière d’oncogénétique par exemple), le financement des actes hors nomenclature par la DGOS va permettre de garantir un accès continu pour les patients à partir de la standardisation des tests biologiques, durant leur validation, leur évaluation par la HAS jusqu’à la prise en charge par la collectivité.

Il est également important de préciser que ces actes sont réalisés à l’hôpital et rendu accessibles aux patients par le biais de ce financement parce que ces actes diagnostiques ne représentent pas de risques directs pour le patient et qu’un bénéfice potentiel est suspecté.

Contrairement aux médicaments sous ATU ou ayant bénéficié d’une ATU et en attente de leur agrément, le financement des actes hors nomenclature n’est pas encore optimal. Des travaux sont en cours à la DGOS afin de permettre une juste délégation des crédits MERRI aux établissements ayant réalisés les actes susmentionnés et ayant déclaré cette activité, codifiée par le référentiel des actes hors nomenclature, via le logiciel FICHSUP.

Source :
Direction générale de l’offre de soins (DGOS)
Sous-direction du pilotage de la performance des acteurs de l’offre de soins (PF)
Bureau de l’innovation et de la recherche clinique (PF4)
14 avenue Duquesne - 75350 Paris 07 SP

Courriel : DGOS-PF4[@]sante.gouv.fr

Mise en ligne : mai 2012
Actualisation : mai 2013

<p>Madame Marisol Touraine</p>

Marisol Touraine - Ministre des Affaires sociales et de la Santé

Mots-clés

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